Najsavremenija tehnologija za zamjenu gena mogla bi da u potpunosti iskorijeni Daunov sindrom, koji nastaje usled prisustva dodatne kopije 21. hromozoma, smatraju japanski naučnici.

Dodatni hromozom, poznatiji i kao “trizomija 21” izaziva prekomjeru aktivnost ćelija, remeti brojne procese u organizmu i dovodi do fizičkih promjena karakterističnih za Daunov sindrom, kao i, u pojedinim slučajevima, do poteškoća u kognifivnim funkcijama.

Svemu ovome mogli bi stati na put naučnici sa Univerziteta Mije u Japanu, koji su otkrili da se ova modifikacija DNK može ukloniti uz pomoć tehnologije CRISPR, koja eliminiše suvišan hromozom iz zahvaćenih ćelija i vraća im normalnu funkciju.

Metoda CRISPR-Cas9 za uređivanje gena koristi poseban enzim koji pronalazi određene DNK sekvence. Kada se one identifikuju i mapiraju, taj isti enzim ciljano presijeca sporne lance DNK i potpuno eliminiše trizomiju 21, koja uzrokuje Daunov sindrom.

Svoju teoriju japanski naučnici su potvrdili prilikom eksperimenta u laboratorijskim uslovima na uzgajanim ćelijama. Pošto je dodatna kopija 21. hromozoma uspješno uklonjena, normalizovao se i način na koji se geni ispoljavaju u ostatku tkiva.

Osim toga, uklanjanje spornog hromozoma normalizovalo je i razvoj nervnog sistema – geni povezani sa njime postali su značajno ativniji, dok su oni povezani sa metaboličkim procesima postali manje aktivni, piše Oksford Akademik PNAS Nexus, pozivajući se na istraživanje, prenosi RT Balkan.

CRISPR-Cas9 metoda još uvijek ima nedostatke, a jedan od najvećih jeste i taj što ona može uticati i na zdrave hromozome. Zato naučnici teže ka tome da dodatno usavrše tehnologiju, kako bi se enzim vezivao isključivo za tu dodatnu kopiju 21. hromozoma, ali ne i za ostale.